3 июня исполняющий обязанности главы Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) Кайл Дайамантас встречается в среду с организациями, представляющими пациентов с редкими заболеваниями. На встрече, по словам участников и представителя правительства, новый руководитель намерен улучшить диалог с сектором, который разочаровался действиями предыдущего комиссара.
Как сообщают группы, присутствующие на встрече, представители редкозаболевательных сообществ — в том числе Friends of Cancer Research и Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics — делают акцент на двух вещах: необходимости большей определенности регуляторных требований и поддержке терапий, рассчитанных на небольшие группы пациентов.
Контекст встречи связан с попыткой стабилизировать работу ведомства и восстановить отношения после ухода комиссара Марти Макари, который ушел в отставку в прошлом месяце. Ранее Макари вступал в конфликт с администрацией Белого дома по вопросам, включая регулирование продуктов для вейпинга.
Нарастающее недовольство редкозаболевательного сектора было направлено и непосредственно на Макари: по их оценке, под его руководством FDA нанесло ряду компаний в фармсекторе ощутимые регуляторные удары. В частности, ведомство отказалось одобрить экспериментальное лечение Biohaven для мозгового расстройства и выдало серьезное предупреждение по безопасности в отношении генной терапии Sarepta Therapeutics. Кроме того, один из высокопоставленных представителей агентства публично охарактеризовал продукт UniQure для болезни Хантингтона как «failed product» — «провалившийся продукт».
Сам Дайамантас, занимающий должность главы продовольственного направления FDA, не имеет классического карьерного трека, обычно характерного для руководителя агентства. Тем не менее, как считают некоторые участники процесса как внутри, так и за пределами ведомства, он воспринимается как «ровная» фигура, способная удерживать стабильность в сложных коммуникациях. По данным двух источников, знакомых с процедурой, его рассматривают для постоянного назначения на пост, наряду с другими кандидатами.
В Министерстве здравоохранения и социальных служб США (HHS), частью которого является FDA, подтвердили факт встречи. Там отметили, что это часть более широкой инициативы по выстраиванию работы с «ключевыми группами стейкхолдеров на всем протяжении континуума FDA, прежде всего — с нашими доверенными партнерами в сообществе редких заболеваний».
Ожидания: ясные правила для небольших популяций
Глава Friends of Cancer Research Джефф Аллен в заявлении подчеркнул, что подобные форматы встреч показывают сохранение приверженности FDA решению «реальных проблем» редкозаболевательного сообщества и продвижению терапии для небольших по численности групп пациентов.
Аллен также указал на потенциал улучшений в подходах к клиническим исследованиям — включая использование более инновационных дизайнов и повышение эффективности испытаний. По его словам, это может ускорить появление новых терапий для областей с «значительной неудовлетворенной потребностью».
Представитель Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics — организации, отстаивающей интересы пациентов с редким нейрогенетическим расстройством — подтвердил участие в обсуждениях. В сообщении группы говорится, что для болезней с малой численностью пациентов критически важна регуляторная ясность: она помогает преодолевать трудности, связанные со сложной историей разработки и ограниченными возможностями измерять безопасность и эффективность терапии.
Что это значит для рынка
Для инвесторов и разработчиков лекарств сигнал встречи может быть двояким. С одной стороны, усиление диалога и запрос на предсказуемость регуляторных решений снижает «регуляторный риск» в проектах редких нозологий — особенно там, где доказательная база часто ограничена небольшими выборками. С другой стороны, сам факт недовольства предшествующим курсом и упоминание громких решений по Biohaven, Sarepta Therapeutics и UniQure подчеркивают: даже при улучшении коммуникаций требования к клиническим данным останутся жесткими, а любая неопределенность в оценке безопасности может по-прежнему влиять на тайминг одобрений и стоимость разработки.
В апреле коалиция организаций, представляющих редкие заболевания, обращалась к президенту Дональду Трампу и другим руководителям здравоохранения с требованием обеспечить больше регуляторной определенности на фоне кадровых изменений и неопределенности в FDA. В первый срок Трампа редкозаболевательные организации смогли добиться политической поддержки федерального законодательства, дающего терминально больным пациентам доступ к экспериментальным методам лечения; закон был подписан в 2018 году.
